Terapia gênica devolve audição a pessoas que nasceram surdas

Também há novidades para casos não congênitos: Surdez causada por ruído é curada em cobaias.
[Imagem: Corfas Lab - Universidade de Michigan]

Reversão da surdez

Em um pequeno ensaio pioneiro, envolvendo múltiplas universidades e hospitais, 10 pacientes com surdez congênita recuperaram a audição após receberem uma única injeção de terapia gênica diretamente no ouvido interno.

Os resultados foram rápidos: A maioria começou a ouvir novamente em até um mês e, após seis meses, todos os participantes apresentaram melhora significativa. Uma menina de sete anos recuperou a audição quase por completo e passou a conversar com a mãe apenas quatro meses após o tratamento.

A surdez congênita afeta milhões de pessoas no mundo, e muitas delas têm uma forma genética da condição. Nos casos incluídos neste ensaio, mutações no gene OTOF impedem o corpo de produzir o suficiente da proteína otoferlina, essencial para que os sinais sonoros sejam transmitidos do ouvido interno ao cérebro. Até agora, não havia tratamento capaz de corrigir a causa raiz desse tipo de perda auditiva.

Para contornar o problema, Jieyu Qi e seus colegas usaram um vírus adeno-associado sintético como vetor para entregar uma cópia funcional do gene OTOF diretamente no interior da cóclea, por meio de uma injeção única através da membrana da janela redonda.

Terapia gênica contra surdez

O ensaio incluiu pacientes de 1 a 24 anos de idade e, embora as crianças tenham apresentado as respostas mais dramáticas - especialmente aquelas entre cinco e oito anos -, adolescentes e adultos também tiveram ganhos expressivos. Em média, o nível mínimo de som que os pacientes conseguiam detectar caiu de 106 decibéis (equivalente ao barulho de um show de rock) para 52 decibéis (próximo ao volume de uma conversa normal).

O tratamento mostrou-se seguro e bem tolerado, com o efeito colateral mais comum sendo uma diminuição temporária de glóbulos brancos, sem reações adversas graves durante o período de acompanhamento, entre seis e doze meses.

Estes resultados inovadores abrem caminho para que a terapia gênica seja expandida para outras formas mais comuns de surdez genética, causadas por genes como GJB2 e TMC1, dizem os pesquisadores. Embora esses casos sejam mais complexos, estudos em animais já mostram resultados promissores.

O trabalho prossegue, agora envolvendo o acompanhamento dos pacientes tratados para avaliar a duração do efeito, com a expectativa de que, no futuro, pessoas com diferentes tipos de surdez hereditária possam se beneficiar dessa abordagem.