Terapia celular traz esperança para tratar pele de borboleta

O ensaio também permitiu identificar dois biomarcadores que permitem prever quais pessoas apresentarão uma resposta clínica mais favorável ao tratamento.
[Imagem: UC3M]

Pele de borboleta

A infusão intravenosa de células-tronco mesenquimais de doadores familiares é segura e melhorou sintomas como o prurido, as alterações do sono e a fadiga associados à epidermólise bolhosa distrófica recessiva (EBDR), conhecida popularmente como "pele de borboleta".

A pele de borboleta é uma doença genética rara e de grande impacto, caracterizada por uma fragilidade extrema da pele e das mucosas, provocando bolhas e feridas perante qualquer fricção. Além disso, a condição está associada a uma resposta inflamatória crônica sistêmica que deteriora a qualidade de vida e reduz a longevidade. Estimativas indicam que a epidermólise bolhosa afeta cerca de 500.000 pessoas em todo o mundo.

O ensaio clínico do tratamento experimental foi realizado por pesquisadores da Universidade Carlos III de Madrid, em associação com várias outras instituições espanholas.

Após receberem três infusões, os oito doentes pediátricos que completaram o estudo mostraram uma redução global do prurido, uma melhoria na qualidade do sono e menores níveis de fadiga. "As células-tronco mesenquimais infundidas atuam como reguladoras do sistema imunológico, ajudando a controlar esse estado de inflamação permanente que deteriora a saúde e o bem-estar dos doentes," disse a Dra María José Escámez.

O ensaio também permitiu identificar dois biomarcadores que permitem prever quais pessoas apresentarão uma resposta clínica mais favorável ao tratamento.

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Não funciona para todos

As células-tronco mesenquimais encontram-se principalmente no tecido conjuntivo (estroma) da medula óssea, tecido adiposo (gordura) e cordão umbilical. Em geral, essa população celular tem uma elevada capacidade imunomoduladora e de secreção de fatores reparadores, o que torna essas células fundamentais na medicina regenerativa, sendo amplamente estudadas para tratar doenças inflamatórias e degenerativas.

Os resultados deste estudo inicial confirmaram a segurança do tratamento, demonstrando que ele foi bem tolerado pelos doentes pediátricos, não se registrando eventos adversos graves associados à infusão. Além disso, os pesquisadores conseguiram estabilizar os indicadores de inflamação em todo o corpo (como a PCR e o fibrinogênio), o que permitiu que o estado dos doentes não piorasse durante o ano em que decorreu o acompanhamento.

Mas nem todos os pacientes se beneficiaram do tratamento experimental. Por conta disso, os cientistas associaram os resultados positivos e negativos aos níveis de dois biomarcadores, as moléculas MCP1 e sCD40L, o que poderá ajudar no futuro a triar pacientes que possam efetivamente se beneficar do tratamento.

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